انطلاقا من التكليفات الرئاسية بالأولوية الاستراتيجية لتوفير الدواء بالسوق المصرية، وحرص الدولة على تلبية الاحتياجات الدوائية للمواطن المصري، ومتابعة هيئة الدواء المصرية معاناة العديد من أبناء الوطن مصابي ضمور العضلات، كذلك رصد منظومة الشكاوى الحكومية لاستغاثات مرضى ضمور العضلات، وهو ما دفع الهيئة إلى العمل بأقصى طاقة ممكنة من أجل تخفيف الألم، وتوفير الدواء المعالج لمرض ضمور العضلات في سوق الدواء المصرية.

وفي هذا الإطار يسعد هيئة الدواء المصرية أن تزف بشرى سارة لمرضى ضمور العضلات؛ حيث قامت الهيئة بتسجيل أول دواء يتم تداولة بسوق الدواء المصرية يستخدم في علاج ضمور العضلات، وتؤكد هيئة الدواء المصرية أن هذا الإجراء سوف يساهم في تقليل معاناة المرضى، كذلك القضاء على ظاهرة تهريب الأدوية، وانتشار التداول من خلال السوق السوداء، وتقليل نفقات الإنفاق.

يذكر أن ضمور العضلات الشوكي (SMA) هو مرض وراثي يدمر بشكل تدريجي الخلايا العصبية الحركية في جذع الدماغ والحبل الشوكي التي تتحكم في نشاط العضلات الهيكلية الأساسية مثل " التحدث، المشي ، التنفس، البلع"، مما يؤدي إلى ضعف العضلات وضمورها.